[ad_1]

به گفته محققان ، یک بار تزریق ناقل ژن درمانی با واسطه ویروس میزان خونریزی را در بیماران مبتلا به هموفیلی مرتبط با فاکتور IX تا 91٪ کاهش داد.

دکتر استفان پیپ از دانشگاه میشیگان در آن آربور در سخنرانی در یک نشست مجازی از انجمن آمریکایی برای خون شناسی

پیپ گفت: “بیماران در چند هفته اول پس از دوز ، بیان خود را به دست آوردند ، به اندازه ای كه پروفیلاكسی خود را متوقف كند.” امروز MedPage در یک کنفرانس مطبوعاتی مجازی “تمام بیماران در این مطالعه تحت درمان پیشگیرانه منظم بودند بنابراین ما می توانستیم داده های خونریزی آنها را جمع آوری کنیم. پس از دوز ، تعداد دوره های خونریزی 91٪ کاهش یافت ؛ من فکر می کنم این یافته اصلی اثر بخشی است.”

پیپ گفت ، قبل از مطالعه ، بیماران بیش از 100 قسمت خونریزی با وجود پیشگیری و 6 ماه پس از مطالعه داشتند که فقط به هفت قسمت خونریزی کاهش یافت.

در مجموع 52 بیمار از 54 بیمار مبتلا به هموفیلی متوسط ​​تا شدید به درمان با ناقل HOPE B etranacogen desoparvogen فاز III (نتایج ژن پادووا ؛ نمره هموفیلی B) پاسخ دادند.

پیپ گفت: “من فکر می کنم بیشتر مردم موافقند که این بیماران به یک درمان عملکردی دست یافته اند – این بدان معناست که بیماران دیگر مجبور به خونریزی منظم در مفاصل نیستند.” “بیمارانی که من در این مطالعه دنبال می کنم به من می گویند که دیگر لازم نیست که در مورد هموفیلی خود فکر کنند. این برای فنوتیپ کلی کاملاً دگرگون کننده است. نکته دوم این است که به نوعی مانند تغییر بازی است و نیازی به بررسی نیست. بیمارانی که آنتی بادی خنثی می کنند. “

مجری کنفرانس مطبوعاتی ، دکتر رابرت برودسکی ، مدیر خون شناسی در پزشکی جان هاپکینز در بالتیمور ، این مطالعه را “یک گام بزرگ به جلو” در این زمینه خواند.

وی ادامه داد: “این فراگیرترین مطالعه ژن درمانی در نوع خود است که در آن حداقل 6 ماه این بیماران فاکتور IX خود را تولید کرده اند و این نتایج می تواند دریچه ای را برای بیمارانی که قبلاً در سایر مطالعات وارد نشده اند باز کند. برای ژن درمانی “، برادسکی گفت. “آنچه در مورد این مطالعه بسیار مهم است این است که این محققان افراد دارای آنتی بادی طبیعی را رد نمی کنند.”

در حقیقت ، پیپ گزارش داد كه 42٪ از بیماران در مطالعه هنگام شروع آزمایش آنتی بادی های خنثی كننده مثبت داشتند ، اما به نظر می رسد كه فقط در یك مورد سطح آنتی بادی ها در درمان تأثیر گذاشته است. سطح یک بیمار که هیچ پاسخی نداد ، سطح آن بالاتر از 3000 بود و گروه دیگر که هیچ پاسخی ندادند ، سطح آن بالاتر از 678 نبود. تیم تحقیقاتی اکنون در تلاش است تا تعیین کند که آیا سطح تیتر آستانه ای وجود دارد که پیپ خاطرنشان کرد ، ناقل ویروسی مرتبط با آدنو م effectiveثر نخواهد بود.

بیمار دوم با نتیجه غیربهینه واکنش تزریق دریافت کرد و فقط 10٪ از دوز فعال را دریافت کرد.

با این حال ، برادسکی با طرح این س whetherال که آیا حجم زیاد ویروس تزریق شده می تواند یک مشکل طولانی مدت باشد: “این نتایج اولیه استثنایی هستند ، اما آیا ممکن است اثرات سمی پایین دستی وجود داشته باشد که ما از آنها نمی دانیم؟”

پیپ خاطرنشان کرد که در مطالعات قبلی هیچ دلیلی بر تومورهای مرتبط با ویروس وجود نداشته است ، “اما بدون شک این بیماران نیاز به نظارت طولانی مدت در طول زندگی خود دارند.”

علاوه بر این ، وی گفت ، به نظر می رسد که مدت پاسخ در سایر مطالعات بردارهای ویروسی طولانی مدت است ، با برخی از بیماران در مطالعات دیگر مدت پاسخ تا 5 تا 10 سال نشان می دهد.

وی گفت: “ما انتظار داریم كه مشاهدات مشابه با این سازه فاز III بزرگ وجود داشته باشد و در بیشتر افراد در طی 26 هفته شاهد ماندگاری در این سطوح در حالت پایدار هستیم.”

پیپ ادامه داد: “همه مطالعات ژن درمانی دیگر مربوط به ویروس های مرتبط با آدنو تاکنون بیماران با آنتی بادی های خنثی کننده قبلی را از مطالعه خارج کرده اند.” “این بر اساس کارهای پیش بالینی بود که نشان می داد انتقال باعث نقصان می شود و مشاهدات اولیه در مطالعات دیگر وجود داشت که این مشکل بود. ما در مطالعات فاز قبلی شواهدی داشتیم که بیمارانی که شواهد خنثی سازی آنتی بادی ها را داشتند ، آنها هنوز هم انتقال خوبی داشتند. ما این آزمایش را در مرحله IIb با سه آزمودنی که دارای تیتر آنتی بادی خنثی کننده مثبت بودند ، آزمایش کردیم و همه آنها انتقال خوبی داشتند. این باعث شد که این آزمایش را در فاز III در یک گروه بسیار بزرگتر انجام دهیم. “

پیپ توضیح داد: هموفیلی B نوعی خونریزی مادام العمر است که در آن بیماران در معرض خطر خونریزی در مفاصل هستند و برای آرتروپاتی شدید در بزرگسالی طراحی می شوند ، مگر اینکه به یک رژیم پیشگیرانه منظم متصل شوند. “آنچه ما در اینجا ارائه می دهیم یک تزریق داخل وریدی سرپایی با استفاده از این وکتور ویروسی مرتبط با آدنو با سروتیپ 5 کپسید است و ژن های ویروسی با یک نسخه کاربردی از فاکتور IX انسانی جایگزین شده اند ، که همچنین توسط یک جهش نقطه ای طبیعی افزایش می یابد این فرم بیش فعال از فاکتور IX را کدگذاری می کند. این فعالیت موثر را حدود 6-8 برابر افزایش می دهد. شرکت کنندگان در مطالعه در 26 هفته پس از دوز ، به یک میانگین فاکتور IX 37٪ دست یافتند.

پیپ گفت: “این اولین نقطه نهایی مشترک مشترک ما بود.” “نقاط نهایی اضافی فعالیت 52 هفته ای برای کل گروه خواهد بود ، که به ما کمک می کند تا از پس طول عمر برآییم و در طول 52 هفته سطح بیهوشی سالانه را بررسی کنیم.”

افشای اطلاعات

دادگاه با حمایت مالی uniQure برگزار شد.

پیپ روابط مالی خود را با uniQure ، HEMA Biologics ، Catalyst Biosciences ، CSL Behring ، ApcinteX ، Bayer ، BioMarin ، Takeda ، Siemens ، Pfizer ، Freeline Therapeutics ، Novo Nordisk ، Roche / Genentech ، Sangamo Therapeutics ، Sanofi Genzyme و Spark Therapeutics گزارش می دهد.

برودسکی رابطه مالی خود را با داروسازی Alexion آشکار کرد.

[ad_2]

منبع: kaheshvazn-news.ir